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在动物大脑中直接修复DNA——神经科学研究新突破系列之一
2025年07月29日 09:41:39
来源：化工仪器网 点击量：429
7月21日，《细胞》期刊刊登了一组国际科研团队通过单次注射技术，首次在大脑中直接编辑DNA的突破性成果。
近年来，神经科学领域迎来了一项突破性进展：科学家首次成功在活体动物的大脑中实现了DNA的精准修复。这一技术不仅为神经退行性疾病的治疗提供了新思路，还可能为延缓大脑衰老、改善认知功能开辟全新路径。
大脑中的神经元是高度分化的长寿命细胞，其DNA会随着年龄增长或环境压力(如氧化应激、辐射等)而逐渐累积损伤。这种损伤若无法及时修复，可能导致细胞功能异常甚至死亡，进而引发阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿舞蹈症等神经退行性疾病。传统治疗方法多聚焦于缓解症状，而无法从根本上修复受损的神经元。
近年来，CRISPR-Cas9等基因编辑工具的兴起为DNA修复提供了可能。2023年哈佛大学和麻省理工学院的研究团队开发出一种新型CRISPR系统，通过腺相关病毒(AAV)载体将修复工具递送至成年小鼠的神经元中，成功纠正了导致神经退行性疾病的突变基因。
更令人振奋的是，2024年的一项研究中，科学家利用碱基编辑技术在不切断DNA双链的情况下，直接修正单个碱基的错误。这种方法的精确性和安全性更高，避免了传统CRISPR可能导致的基因断裂风险。
7月21日，《细胞》期刊刊登了一组国际科研团队通过单次注射技术，首次在大脑中直接编辑DNA的突破性成果。他们成功纠正了导致超罕见疾病“儿童交替性偏瘫(AHC)”的基因突变。研究不仅显著改善了实验小鼠的症状，还延长了其生存期。这项技术在人类患者来源的细胞中也进行了测试，目前显示出良好的修复效果和安全性。
在动物实验中，研究人员针对亨廷顿舞蹈症模型小鼠进行了治疗。通过向大脑特定区域注射携带修复工具的病毒载体，他们成功减少了突变蛋白的积累，并显著改善了小鼠的运动协调能力。类似方法也被尝试用于修复与阿尔茨海默病相关的APP基因突变，初步结果显示，β-淀粉样蛋白斑块的形成得到了抑制。
这一技术的潜在应用包括：如亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化症(ALS)等；修复衰老神经元中的DNA损伤，维持认知功能；结合干细胞技术，促进创伤或中风后的神经再生。 尽管前景广阔，但该技术仍面临诸多挑战：如何确?；虮嗉ぞ吒咝揖鹊氐执锬勘晟窬恍杞徊教岣弑嗉?，避免影响健康基因。
未来，随着递送技术和基因编辑工具的优化，大脑DNA修复或将成为临床现实?？蒲Ъ颐且苍谔剿鞅砉垡糯嗉?、线粒体DNA修复等补充方案，以全面维护神经元的健康。在动物大脑中直接修复DNA，标志着神经科学从“对症治疗”迈向“对因治疗”的关键一步。这一突破不仅为攻克顽疾带来希望，更揭示了人类干预生命本质的潜力。随着研究的深入，我们或许终将实现“逆转大脑衰老”的梦想。
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