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研究:產前基因編輯治療小鼠先天性疾病
閱讀：212 發布時間：2018-11-27產前基因編輯改善了小鼠的肝功能，并防止了突變導致致命性肝病遺傳性酪氨酸血癥1型或HT1的小鼠亞群的新生兒死亡。
人類HT1通常出現在嬰兒期，通常用尼汀和嚴格的飲食治療。當治療失敗時，患者的肝臟可能會衰竭，或者他們可能會發展成肝癌。
賓州大學心血管醫學副教授、研究共同負責人基蘭·穆蘇努魯博士說:“我們使用堿基編輯來關閉致病基因突變的影響。”。“我們還計劃使用同樣的堿基編輯技術，不僅破壞突變的效果，而且直接糾正突變。“”
科學家們使用腺病毒載體，這種載體經常被用于基因治療實驗。由于過去的研究顯示它們會引起免疫系統的問題，研究人員正在檢查替代的遞送方法，例如脂質納米粒。
通過基因編輯降低血液中的膽固醇和脂肪水平，他們希望能夠開發出一種預防心血管疾病的“疫苗”。他們計劃研究它在其他疾病中的應用，包括那些基于肝臟以外器官的疾病。
Peranteau說:“在產前基因編輯被翻譯到診所之前，我在真理教的日子2需要做大量工作，包括調查更多臨床相關的分娩機制，并確保這種方法的安全性。”。“盡管如此，我們對這種治療肝臟和其他器官遺傳疾病的方法的潛力感到興奮，對于這些疾病，很少有治療選擇。"